AAV 유전자치료제 개발 기업 마크헬츠(MarkHerz Inc.)가 분당서울대학교병원 신경외과와 ‘뇌졸중 및 뇌종양 환자 맞춤형 AAV 유전자치료제 공동개발’을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 전했다.
양측은 이번 협약을 통해 임상 데이터 및 기술 정보 공유, 표적형 AAV 캡시드 및 치료제 공동 설계 그리고 전임상·임상시험 협력 등 유전자치료제 개발 전 과정에 걸쳐 협력할 계획이다.
뇌졸중은 국내 사망 원인 4위로, 후유장애 발생 위험이 높고 조기 치료가 중요한 질환이다. 교모세포종 같은 고등급 뇌종양은 5년 생존율이 10% 미만이며 재발과 내성으로 인해 기존 치료의 한계가 뚜렷하다. 특히 두 질환 모두 뇌혈관장벽(BBB)으로 인해 약물 전달이 어려워, AAV 기반 정밀 유전자치료가 새로운 대안으로 주목받고 있다.
마크헬츠는 자체 개발한 MAAV 플랫폼(MarkHerz AAV Vector Platform)을 활용해 BBB를 통과할 수 있는 AAV 벡터를 개발하고 있으며, AI 기반 고속 캡시드 설계 및 무인 자동화 생산 기술을 보유하고 있다.
분당서울대병원 신경외과는 연간 1,800건 이상의 고난도 뇌수술 경험과 유전체·영상 데이터를 기반으로 한 분석 역량을 갖추고 있다. 양측은 후보물질 검증부터 환자 모집에 이르기까지 공동 연구를 추진할 예정이다.
분당서울대병원 신경외과 김재용 과장은 “정밀 유전자치료는 급성기 생존율을 높이고, 회복 이후 후유 장애를 최소화할 수 있는 혁신적 치료 전략이다. 빠른 임상 진입을 통해 실제 환자에게 새로운 희망을 제시하겠다.”라고 전했다.
마크헬츠 이승민 대표이사는 “우리는 이미 심혈관 및 당뇨 질환 분야에서 AAV 플랫폼의 경쟁력을 입증해왔으며, 이번 협력을 계기로 중추신경계 질환이라는 또 하나의 미개척 영역을 정조준할 것이다. 마크헬츠의 AAV 플랫폼이 뇌질환 치료의 게임 체인저가 되도록 만들겠다.”라고 전했다.
이번 협약은 마크헬츠가 서울성모병원과 ‘족부궤양 AAV 치료제’, 독일 TUM 병원과 ‘협심증 및 당뇨 질환 AAV 치료제’ 공동개발에 이은 세 번째 대형 전략 파트너십이다. 마크헬츠는 이를 통해 심혈관을 넘어 뇌·근육·간·내이 등 다양한 영역으로 플랫폼 기술의 확장 가능성을 입증하고 있다.
한편 마크헬츠는 2021년 설립 이후 차세대 AAV 플랫폼을 바탕으로 빠른 개발과 대량생산 역량을 확보해 왔으며, 오는 8월 독일 뮌헨에 유럽 법인을 설립해 글로벌 시장 진출을 본격화할 예정이다.
이뉴스코리아 이뉴코 김희원 기자 khw@enewko.com
